Bu buluş, bir hücredeki bir birinci genin ekspresyonunun modüle edilmesine yönelik bir yöntem sağlamakta olup, burada birinci gen, 36'dan fazla CAG trinükleotit tekrarı içeren ve poliglutamin-aracılı protein agregasyonunu meydana getiren bir proteini kodlayan bir gendir. Birinci genin baskılanması, SPT4 geni veya SUPT4H geninin ekspresyonunun indirgenmesiyle elde edilmektedir. Bu ayrıca, bir Spt4/Spt5 kompleksinin veya bir Supt4h/Supt5h kompleksinin oluşumunun inhibe edilmesi vasıtasıyla da elde edilebilmektedir. Ayrıca, CAG-genişlemeli gen ürününün ekspresonu ve agregasyonunun modüle edilmesi veya Huntington hastalığı gibi bir poliglutamin hastalığının tedavi edilmesi için kullanılabilen bir maddenin belirlenmesine yönelik bir yöntem sağlanmaktadır.
Bu kayıt TPMK resmi patent bültenlerinden derlenmiştir ve bilgilendirme amaçlıdır. Güncel hukuki durum (itiraz, devir, hükümsüzlük) için kapsamlı bir sicil incelemesi gerekir. Uzmanlarımızdan kapsamlı patent araştırması isteyin.