Buluş, bir aptamer ligandına (örneğin küçük bir moleküle) maruziyet kullanılarak bir hedef genin ekspresyonunun düzenlenmesi için bir platform ve platformun kullanılması için yöntemler sağlar. Platform, hedef gen içine yerleştirilen ve 5' intron-alternatif ekson-3' intron bağlamında konumlandırılan sentetik bir riboşalter içeren bir polinükleotit gen düzenleme kaseti içerir. Riboşalter, bir efektör bölge ve bir sensör bölgesi (örneğin, küçük bir molekül ligandını bağlayan bir aptamer) içerir, öyle ki alternatif ekson, ligand mevcut olmadığında hedef gen mRNA'sına eklenir ve böylece hedef genin ekspresyonunu önler. Ligand mevcut olduğunda alternatif ekson, hedef gen mRNA'sına eklenmez, böylece hedef genin ekspresyonunu sağlar.
Bu kayıt TPMK resmi patent bültenlerinden derlenmiştir ve bilgilendirme amaçlıdır. Güncel hukuki durum (itiraz, devir, hükümsüzlük) için kapsamlı bir sicil incelemesi gerekir. Uzmanlarımızdan kapsamlı patent araştırması isteyin.
