SCN1A genindeki alternatif splays olayları, üretken olmayan mRNA transkriptlerine yol açabilir ve bu da anormal protein ifadesine yol açabilir ve SCN1A genindeki alternatif splays olaylarını hedefleyebilen terapötik ajanlar, Dravet Sendromu hastalarında fonksiyonel proteinlerin ifade düzeyini modüle edebilir ve/veya anormal protein ifadesini inhibe edebilir. Bu tip terapötik ajanlar, SCN1A, SCN8A veya SCN5A protein eksikliğinden kaynaklanan bir durumu tedavi etmek için kullanılabilir.
Bu kayıt TPMK resmi patent bültenlerinden derlenmiştir ve bilgilendirme amaçlıdır. Güncel hukuki durum (itiraz, devir, hükümsüzlük) için kapsamlı bir sicil incelemesi gerekir. Uzmanlarımızdan kapsamlı patent araştırması isteyin.