Anlamsız Aracılı Rna Bozunmasına Dayalı Durumların Ve Hastalıkların Tedavisi İçin Antisens Oligomerler.

Mevcut buluş, bir anlamsız aracılı RNA bozunması indükleyen ekson (NMD ekson) ihtiva eden ve hedef proteini kodlayan bir mRNA?ya sahip olan bir hücre tarafından, bir hedef proteinin ekspresyonunu modüle etmeye yönelik bir metot tarif edilmekte olup, metot, bir terapötik ajanın hücre ile temas ettirilmesini ihtiva etmekte olup, bu sayede terapötik ajan mRNA?dan NMD eksonunun eklenmesini modüle etmekte, böylece hedef proteini kodlayan işlenmiş mRNA seviyesini modüle etmekte ve hücredeki hedef proteinin ekspresyonunu modüle etmekte olup, burada hedef protein aşağıdakilerden oluşan grup arasından seçilmektedir: AKT3, CACNA1A, CBS, CD46, CFH, CHD2, CLN3, COL11A2, COL4A3, COL4A4, COL4A4, CR1, CRX, CYP2J2, DHDDS, DNAJC8, EIF2AK3, ERN1, GALE, GUCY2F, GUCY2F, HEXA, HEXA, MAPK3, MBD5, MBD5, MBD5, MUT, MYH14, MYO6, NF1, NF2, NIPBL, NR1H4, NSD1, NSD1, NSD1, NSD1, OPA1, OPA1, PCCA, PKP2, PPARA, PRPF3, PRPF3, SCN2A, SCN8A, SCN8A, SCN9A, SEMA3C, SEMA3D, SIRT3, STK11, STK11, SYNGAP1, TOPORS ve VCAN proteinleri.