Bir hücre veya denekte GFAP RNA'sının miktarını veya aktivitesini azaltmak ve bazı durumlarda bir hücre veya denekte GFAP miktarını azaltmak için bileşikler, yöntemler ve farmasötik bileşimler sağlanmaktadır. Bu tür bileşikler, yöntemler ve farmasötik bileşimler, bir lökodistrofinin en az bir semptomunu veya özelliğini iyileştirmek için faydalıdır. Bu tür semptomlar ve ayırt edici özellikler arasında motor gecikmeler, bilişsel gecikmeler, paroksismal bozulma, nöbetler, kusma, yutma zorlukları, ataksik yürüyüş, palatal miyoklonus, otonomik disfonksiyon ve Rosenthal lifleri adı verilen intra-astrositik inklüzyonların varlığı bulunur. Bu tür lökodistrofiler arasında Alexander Hastalığı bulunur.
Bu kayıt TPMK resmi patent bültenlerinden derlenmiştir ve bilgilendirme amaçlıdır. Güncel hukuki durum (itiraz, devir, hükümsüzlük) için kapsamlı bir sicil incelemesi gerekir. Uzmanlarımızdan kapsamlı patent araştırması isteyin.