Mevcut buluş, polinükleotidlerin intratekal dağıtımına yönelik faydalı olan Adeno ile ilişkili virüs tipi 9 yöntemleri ve materyalleri ile ilgilidir. Örneğin yöntemlerin ve materyallerin kullanımı, Pompe hastalığı ve lizozomal depo rahatsızlıklarının yanı sıra SMA ve ALS gibi alt motor nöron hastalıklarının tedavisine yönelik gösterilir. Canlı Motor Nöronu proteininin ifadesine yönelik bir rAA9 vektörü ile birlikte iyonik olmayan, düşük ozmolar kontrast ajanın uygulanmasının, tek başına ifade vektörünün uygulanması ile karşılaştırıldığında SMN mutant farelerinin hayatta kalmasını geliştirdiği açıklanır.
Bu kayıt TPMK resmi patent bültenlerinden derlenmiştir ve bilgilendirme amaçlıdır. Güncel hukuki durum (itiraz, devir, hükümsüzlük) için kapsamlı bir sicil incelemesi gerekir. Uzmanlarımızdan kapsamlı patent araştırması isteyin.