Mevcut buluş, Friedreich ataksisinin tedavisi için gen terapileri sağlamaktadır. Spesifik olarak mevcut buluş, bir adeno-ilişkili virüs (AAV) vektörünün üretimi için bir nükleik asit, klonlama vektörü ve transfer vektörü sağlamaktadır. Nükleik asit, (i) frataksini kodlayan bir nükleik asit sekansı, (ii) bir fosfo-gliserat-kinaz (PGK) promotörü ve (iii) bir dağ sıçanı hepatit virüsü transkripsiyon sonrası düzenleyici eleman (WPRE) içermektedir. Mevcut buluş ayrıca AAV vektörü veya nükleik asit içeren bir farmasötik bileşim sağlamaktadır. Ayrıca AAV vektörü, nükleik asit veya farmasötik bileşim, bir ilaç olarak, özellikle Friedreich ataksisinin tedavisi için bir ilaç olarak kullanılabilmektedir.
This record is compiled from official TPMK patent bulletins and is provided for information. The abstract text is as published, in Turkish. The current legal status (opposition, assignment, invalidation) requires a full register review. Ask our experts for a comprehensive patent search.