Buluş, bir aptamer ligandına (örneğin küçük bir moleküle) maruziyet kullanılarak bir hedef genin ekspresyonunun düzenlenmesi için bir platform ve platformun kullanılması için yöntemler sağlar. Platform, hedef gen içine yerleştirilen ve 5' intron-alternatif ekson-3' intron bağlamında konumlandırılan sentetik bir riboşalter içeren bir polinükleotit gen düzenleme kaseti içerir. Riboşalter, bir efektör bölge ve bir sensör bölgesi (örneğin, küçük bir molekül ligandını bağlayan bir aptamer) içerir, öyle ki alternatif ekson, ligand mevcut olmadığında hedef gen mRNA'sına eklenir ve böylece hedef genin ekspresyonunu önler. Ligand mevcut olduğunda alternatif ekson, hedef gen mRNA'sına eklenmez, böylece hedef genin ekspresyonunu sağlar.
This record is compiled from official TPMK patent bulletins and is provided for information. The abstract text is as published, in Turkish. The current legal status (opposition, assignment, invalidation) requires a full register review. Ask our experts for a comprehensive patent search.
