Burada, bir hücrede bir hedef nükleik asidin (örn., hedef DNA veya hedef RNA) CRISPR/Cas tabanlı gen regülasyonunu (örn., genom düzenleme veya gen ekspresyonu) indüklemek için yöntemler sağlanmaktadır. Yöntemler, ex vivo terapide kullanım için bir birincil hücrede veya in vivo terapide kullanım için bir öznedeki bir hücrede hedef nükleik asidin gen regülasyonunu geliştiren modifiye edilmiş tek kılavuz RNA'ların (sgRNA'lar) kullanılmasını içerir. Ek olarak burada, genetik hastalık ile bağlantılı bir hedef gendeki bir mutasyonu düzeltmek için yeterli miktarda modifiye edilmiş bir sgRNA'nın uygulanmasıyla bir öznedeki bir genetik hastalığın önlenmesi veya tedavi edilmesine yönelik yöntemler sağlanmaktadır.
This record is compiled from official TPMK patent bulletins and is provided for information. The abstract text is as published, in Turkish. The current legal status (opposition, assignment, invalidation) requires a full register review. Ask our experts for a comprehensive patent search.
